A toxina botulínica é uma substância produzida pela bactéria Clostridium botulinum que possui a propriedade de interferir no processo de contração muscular. Isso pode ser feito de modo controlado injetando-se pequenas doses dessa substância diretamente nos músculos afetados. O tratamento é local e a ação ocorre exclusivamente em nível muscular. É o método mais eficaz para as distonias focais e segmentares do adulto e seus efeitos colaterais são discretos e transitórios.
A ação terapêutica da toxina botulínica tem início poucos dias após a administração e seu efeito dura em média três meses. Existe, portanto, necessidade de injeções periódicas de toxina botulínica, geralmente a cada 3-6 meses, de modo a se obter um controle persistente dos sintomas.